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RNA编辑先驱打了一场翻身仗
亨廷顿是一种罕见的遗传性神经退行性疾病,该疾病从被医学提出至今已长达150余年,距确定病因至今也已有30年,但目前仍没有治愈之法。研究人员一度希望ASO疗法能够改变亨廷顿病的游戏规则。
腾讯网
2 天
里程碑!全球首次,RNA编辑疗法获临床概念验证
Wave Life ...
3 天
Wave Life Sciences报告RNA编辑突破性进展
马萨诸塞州剑桥 - 临床阶段生物技术公司Wave Life Sciences Ltd. (NASDAQ:WVE)宣布在其用于治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症(AATD)的WVE-006疗法的RNA编辑方面取得重大突破。该公司公布了其Phase 1b/2a RestorAATion-2研究的积极机制证明数据,标志着首次在人体中成功实现RNA编辑的临床示范。 这项研究涉及两名携带AATD纯合子ZZ基因型的患 ...
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