二、研究背景 ECD 是一种罕见的组织细胞肿瘤，其特征为丝裂原活化蛋白激酶 - 细胞外信号调节激酶（MAPK - ERK [RAS - RAF - MEK - ERK]）通路中反复出现激活突变，其中 BRAF 突变最为常见。基于此，维莫非尼作为首个针对 BRAF V600E 突变的 ECD 靶向疗法获得美国 FDA 批准 ...

AA 是一种罕见的胃肠道癌症，发病率低，每 10 万人中约有 1.3 人发病，且属于罕见病范畴，目前尚无 FDA 批准的特效疗法。标准治疗方案为细胞减灭术联合腹腔热灌注化疗（CRS + HIPEC），但并非所有患者都适合手术。传统观念认为 AA 对全身化疗反应不佳，不过近年来，靶向治疗、免疫治疗和腹腔内定向治疗展现出一定潜力。

BRAF 在细胞内主要参与 RAS-RAF-MEK-ERK 信号通路的调控，负责将细胞外生长因子的信号转导至细胞核，促进细胞增殖和存活。正常情况下，BRAF 的激活 ...