近日，“中美瑞康”微信公众号发布消息，称公司自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，获得美国食品药品监督管理局（FDA）授予的孤儿药资格（Orphan Drug ...

在现代医学的前沿领域，基因治疗一直是备受瞩目的研究方向，而RNA编辑疗法作为其中的新兴力量，正逐渐崭露头角。早期的 ...

经过270万个原核生物和噬菌体基因组的训练后，Evo在DNA、RNA和蛋白质模态上展现出的零样本功能预测能力，可以与特定领域的语言模型相媲美，甚至直接超越。 此外，研究人员还首次使用语言模型，进行了蛋白质-RNA和蛋白质-DNA协同设计，验证了Evo生成的CRISPR-Cas分子复合物以及IS200和IS605转座子系统的功能活性。

综上所述，六位国际专家从多个角度阐述了RNA功能研究所面临的挑战，涵盖了海量转录组数据的高效利用、AI对RNA功能研究的推动作用、RNA修饰的功能探索以及蛋白质-RNA互作对转录组调控的影响等多个方面。他们不仅提出了领域内的关键问题，还展望了RNA功 ...

非编码RNA可能成为未来癌症诊疗的新指标和新靶点，其独特的细胞类型特异性表达也为实现个性化医疗提供了可能。这一发现无疑是基因组学研究领域的一个里程碑事件，预示着未来生物学研究和临床实践将开启全新的篇章。

Patho-DBiT利用DNA条形码绘制RNA和蛋白的空间关系图，对RNA（某些类型的RNA在癌症中具有调控作用）进行全面探究。这项技术的独特之处在于，它拥有微流体设备，能从两个方向将条形码送入组织，形成独特的二维像素“马赛克”，提供空间信息，从而可 ...

▎药明康德内容团队编辑  我们知道，人类只有2%的基因真正负责编码蛋白质，而处于非编码区的其余98%一度被视作“垃圾DNA”。但近些年来，这些非编码区域在生命活动中的作用逐渐被揭开。尽管不编码蛋白质，但这些非编码区域也会转录为RNA，其中就包括数千个 ...

（图片来源：诺贝尔生理学或医学奖委员会。插图：Mattias Karlén） 他们发现的微小RNA是一类很短的RNA分子，通常只有20-24个核苷酸长。这些微小分子 ...