因为霍金、张定宇、蔡磊等名人都患有渐冻症，还有人发起过冰桶挑战赛，渐冻症目前已为社会大众所熟知，相比之下 DMD 却没有受到太多关注，更多地还是在默默独自承受这种疾病所带来的痛苦，13岁的金金就是其中的一个。
研究人员首次发现，人类细胞自带一套精密的"应急修复系统"，当检测到关键基因故障时，会自动激活"替补基因"展开修复。更令人振奋的是，这项机制可被人工干预精确调控，为DMD乃至6000多种单基因遗传病带来 ...
La familia se trasladó en noviembre de 2024 a Little Rock, Arkansas, donde Tomás está siendo atendido en el Arkansas Children ...
Cumberland Pharmaceuticals今天宣布，其2期临床试验FIGHT DMD获得积极顶线结果。该研究评估了在研创新口服疗法ifetroban治疗杜氏肌营养不良症（DMD）相关心脏疾病的疗效和安全性。心脏疾病是DMD患者的主要死因。新闻稿指出，这项试验是首个专门针对DMD心脏并发症的成功2期临床试验，代表着这一领域的重要突破。
转录适应上调杜氏肌营养不良症（DMD）患者的UTRN，这得到了几条证据的支持，包括使用剪接开关反义寡核苷酸诱导DMD基因框外外显子的跳跃。
田纳西州纳什维尔 - 市值约3000万美元的专业制药公司Cumberland Pharmaceuticals Inc. (NASDAQ: CPIX)今日宣布其Phase 2 FIGHT DMD试验取得重要发现。该试验评估了一种用于治疗杜氏肌营养不良症 ...
波士顿 - 专注于严重神经肌肉和神经系统疾病寡核苷酸疗法的生物技术公司PepGen Inc. (NASDAQ: PEPG)正在推进其PGN-EDO51的CONNECT临床项目，这是一种潜在的杜氏肌营养不良症 (DMD)治疗方法。该公司股价目前接近52周低点1.84美元，市值为6421万美元， InvestingPro 分析表明该股票目前被低估。公司最近就正在进行的试验和监管互动提供了更新。
来自MSN5 个月
为了89位DMD小患儿，常州儿童医院开设首家DMD多学科联合门诊DMD又称为杜氏肌营养不良，是抗肌萎缩蛋白基因的致病性变异所导致的一种可治疗性X-连锁隐性遗传性肌病。2018年，被国家纳入《第一批罕见病目录 ...
来自MSN2 个月
流场动态模态分解：从数据提取到POD-DMD分析本文探讨了Python脚本与动态模态分解(DMD)的结合应用。我们将利用Python对从OpenFOAM模拟中提取的二维切片数据进行DMD计算。这种方法能够有效地提取 ...
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