撰文丨王聪编辑丨王多鱼排版丨水成文2010 年，Sonia Vallabh 目睹了自己 52 岁的母亲患上了一种快速进展、神秘且未确诊的痴呆症，并很快因此死亡，一年后，她得知自己的母亲患上的是一种遗传性朊病毒病——致死性家族性失眠。在接受基因检测后，Sonia ...

近年来，在生物科技不断发展的浪潮下，细胞与基因疗法（CGT）逐渐崭露头角。这似乎是不争的事实，尤其是在资本市场遇到寒潮的背景下，CGT领域却始终保持着令人瞩目的热度。它犹如一颗冉冉升起的新星，吸引着各路资本和科研团队的关注。在众多的细胞和基因治疗载体中，腺相关病毒载体（AAV）以其独特优势跃居行业前沿，成为治疗各类罕见遗传病的关键角色。 AAV，这种无包膜的单链DNA病毒，自1965年首次被发现以 ...

通过AAV 病毒载体（静脉注射AAV-HBV）将HBV病毒基因组运送到小鼠肝脏细胞来模拟HBV感染可获得遗传背景均一的小鼠模型，广泛用于HBV药物研究中。 利用rAAV病毒载体携带1.3倍HBV全长基因组，通过尾静脉注射的方式来制备HBV持续感染的小鼠动物模型，制备简单、成功 ...

神经调控技术已经成为研究动物行为和治疗人类神经疾病的有力工具。传统的深脑刺激（DBS）需要植入电极，而光遗传学和化学遗传学虽然提供了更精确的控制，但它们要么需要植入光纤，要么依赖于药物扩散，这些都限制了它们的应用。康奈尔大学威尔康奈尔医学院Unda等 ...

为了确保碱基编辑器能有效且安全地作用于大脑，研究人员利用腺相关病毒（AAV）作为载体，将碱基编辑工具递送到脑细胞内。AAV是一种常用的基因治疗载体，因为它对人类无害且能有效地将治疗性基因传递到目标细胞。经过优化后，研究人员发现，只需较低 ...

为了确保碱基编辑器能有效且安全地作用于大脑，研究人员利用腺相关病毒（AAV）作为载体，将碱基编辑工具递送到脑细胞内。AAV是一种常用的基因 ...

01、患上必死绝症后，夫妻俩研究朊病毒自救，联合刘如谦开发碱基编辑疗法，有望延长50%寿命 2025 年 1 月 14 日，Sonia Vallabh 和 Eric Minikel 联合刘如谦教授，在国际顶尖医学期刊 Nature Medicine ...

随着基因治疗技术的飞速发展，腺相关病毒（AAV）作为基因递送载体的重要性日益凸显。然而，AAV的稳定性问题一直是基因治疗领域的一大挑战。近日，一项利用电荷检测质谱法（CDMS）研究多种血清型腺相关病毒稳定性的研究，为我们揭示了AAV在温度变化下的 ...

如空壳病毒、部分包装病毒、游离衣壳蛋白、游离核酸、DNA错误包装、病毒聚集体、可复制型AAV等。 衣壳蛋白解析：从分子量到肽图的精细分析 研究人员首先利用胰蛋白酶对AAV5的衣壳蛋白进行酶解处理，并利用 BioAccord LC-MS系统进行肽图分析。通过这一方法 ...

从叠千纸鹤得到灵感，David Baker 团队和 Neil King 团队将不对称性引入了蛋白质纳米笼（protein nanocage）的设计中，构建出了比之前设计的大得多的蛋白质纳米笼（直径可达100纳米，是AAV病毒衣壳体积的90倍），这种新型蛋白质纳米笼可作为先进的递送载体，将治疗 ...